W środę firma Pfizer poinformowała, że jej eksperymentalna terapia genowa mająca na celu leczenie dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) nie przyniosła oczekiwanych rezultatów w zaawansowanym stadium badań. Wyniki badania, które objęło pacjentów w wieku od 4 do 7 lat, nie wykazały istotnej poprawy funkcji ruchowych w porównaniu z placebo. Informacje te podała agencja Reuters.
Niespełnione oczekiwania terapeutyczne
Dystrofia mięśniowa Duchenne’a to genetyczne schorzenie prowadzące do postępującego zaniku mięśni, które dotyka około 1 na 3 500 noworodków płci męskiej na całym świecie. W większości przypadków choroba ta jest wynikiem braku białka dystrofiny, kluczowego dla utrzymania integralności mięśni. Eksperymentalna terapia genowa Pfizera miała dostarczyć skróconą wersję brakującego genu dystrofiny do komórek pacjentów z DMD.
POLECAMY: Historia oszustwa, łapówkarstwa, korupcji i martwych dzieci firmy Pfizer
Niestety, badania nie wykazały istotnej różnicy w porównaniu z placebo, zarówno w zakresie głównych, jak i drugorzędowych celów badania, takich jak czas potrzebny na wstanie z podłogi czy poprawa prędkości biegu lub marszu na 10 metrów. Wyniki te stanowią poważne wyzwanie dla firmy, która potrzebuje nowych, dochodowych produktów w obliczu malejącego popytu na szczepionki związane z COVID-19.
Trudny czas dla Pfizera
Pfizer przechodzi obecnie przez trudny okres. Wraz z końcem pandemii zmniejszyło się zapotrzebowanie na szczepionki, co zmusza firmę do poszukiwania nowych produktów w celu zrekompensowania strat finansowych.
W ostatnim czasie firma Pfizer musiała stawić czoła kilku poważnym problemom:
- Niepowodzenie nowego leku na odchudzanie: Siedem miesięcy temu firma zaprzestała prac nad nowym lekiem na odchudzanie z powodu częstych skutków ubocznych. Ponad połowa uczestników badania musiała przerwać stosowanie eksperymentalnego leku z powodu nudności i wymiotów.
- Spory sądowe dotyczące leku Zantac: Pfizer zgodził się na uregulowanie ponad 10 tys. spraw związanych z ryzykiem zachorowania na raka związanego z ich lekiem na zgagę, Zantac. Choć porozumienia te obejmują wiele spraw sądowych w całych Stanach Zjednoczonych, ryzyko przyszłych roszczeń nadal istnieje.
- Spadek wartości akcji: Od początku roku akcje Pfizera spadły o 30,7%, co kontrastuje ze wzrostem o 28% w branży. W tym samym czasie akcje Sarepta Therapeutics, firmy rozwijającej konkurencyjną terapię genową dla DMD, wzrosły o ponad 3,5%.
Przyszłość Pfizera
Wyniki najnowszych badań stanowią poważne wyzwanie dla Pfizera, który musi teraz podjąć kroki w celu odbudowy swojej pozycji rynkowej. Firma już wcześniej zapowiedziała, że będzie kontynuować analizę danych, aby zrozumieć potencjalne przyczyny niepowodzenia eksperymentalnej terapii genowej, współpracując z niezależnym komitetem monitorującym dane.
W obliczu tych trudności Pfizer będzie musiał skoncentrować się na rozwijaniu innych innowacyjnych leków oraz poszukiwaniu nowych źródeł przychodów, aby zrekompensować straty związane z malejącym popytem na szczepionki COVID-19 i niepowodzeniami w innych obszarach badawczych.
Podsumowanie
Nieudane wyniki eksperymentalnej terapii genowej na dystrofię mięśniową Duchenne’a to poważny cios dla Pfizera, który już teraz zmaga się z licznymi wyzwaniami. Firma z pewnością teraz będzie szukać nowych sposobów na odbudowanie swojej pozycji na rynku farmaceutycznym. W obliczu spadającej wartości akcji i licznych problemów prawnych, przyszłość Pfizera zależy od jego zdolności do innowacji i adaptacji w zmieniającym się krajobrazie medycznym.
4o
